Tag Archief van: trial

ALZ – Wat zou je ervoor over hebben?

Wat zou je ervoor over hebben? De vraag laat me niet meer los.

Afgelopen week kreeg ik een enquête van DIAN, het wereldwijde netwerk van wetenschappers en families die getroffen worden door een zeldzame vorm van alzheimer, die op jonge leeftijd begint en erfelijk is.

Zij hebben de medische kennis, wij een DNA-afwijking, die ons de ideale proefpersonen maakt voor medisch onderzoek. Daarom vroegen ze zich af: hoe denken wij over de risico’s van nieuwe medicijnen tegen dementie?

Stel dat een experiment wordt gestart met een preventieve behandeling. Bij een klein effect kan de ziekte al zo’n vijf jaar worden uitgesteld en bij een groot effect misschien zelfs wel teruggedraaid. In hoeverre zou je bereid zijn daaraan mee te doen?

Scenario 1. Er is een kans op milde bijwerkingen, die niet fijn zijn maar geen invloed hebben op je dagelijkse bezigheden. Zoals hoofdpijn, duizeligheid of misselijkheid, die maar een paar dagen duurt. Geef je je dan op?

Zeker! Daar hoef ik niet eens over na te denken. Waar kan ik tekenen?

Scenario 2. Hou rekening met matige bijwerkingen, die tijdelijk zijn, maar je wel beperken in je doen en laten. Denk aan diarree, slapheid of een depressie van enkele maanden. Doe je daar nog steeds aan mee?

Ja hoor. Ik heb er graag een tijdelijke dip voor over als ik daarmee mijn hersens behoud.

Scenario 3. De eventuele bijwerkingen zijn serieus. Ze kunnen ingrijpend zijn en leiden tot permanente arbeidsongeschiktheid, bijvoorbeeld door verminderd zicht, hallucinaties of problemen met bewegen. Hoe kijk je daartegenaan?

Poe. Nu een fysiek gehandicapt in plaats van straks mentaal? Ik zou het allicht overwegen.

Scenario 4. Extreem. De mogelijke bijwerkingen kunnen levensbedreigend zijn. Misschien begeeft je lever het, heb je een transplantatie nodig of overleef je het niet. Zou je daarvoor open staan?

Zo… Ik staar een tijdlang naar mijn scherm en zet uiteindelijk een kruisje in de kolom ‘weet ik nog niet’.

Waar ligt de grens? Hoever zou ik gaan om mijn moeder te kunnen redden, mijn broer of zus, mezelf? Wat heb ik over voor 1 op de 5 mensen in Nederland? Hoeveel wil ik doen om te voorkomen dat zij letterlijk hun verstand kwijt zullen raken?

Dat hangt ervan af. In mijn geval voornamelijk van tijd. Zolang er geen doorbraak komt, kan ik mijn uiterste houdbaarheidsdatum niet verschuiven, maar wel genieten van elke dag die mij gegeven is. Hoe dichter de dreiging nadert, hoe minder levenskwaliteit ik te verliezen heb.

Dus nee, als er nog jaren in gezondheid voor me liggen, zet ik niet zomaar mijn gezichtsvermogen op het spel. Maar als mijn symptomen vergevorderd zijn, zou ik de dood riskeren voor mijn eigen leven – of dat van anderen.

De praktijk is wat weerbarstiger. Een medisch-ethische toetsingscommissie moet bepalen of dat ook daadwerkelijk mag. Zodra je niet meer wilsbekwaam bent, word je onmiddellijk verwijderd uit zo’n onderzoek. Zolang je nog gezond bent, mag je er überhaupt niet aan beginnen.

Zelfs niet als een erfelijke vorm van alzheimer in je familie voorkomt, die op je vijftigste, veertigste of je misschien wel op je dertigste start en de kans dat jij ziek wordt is geschat op 50%. Ook al zou je de placebo slikken. Tot nu toe mag dat niet in Nederland.

Waar ligt mijn grens? Ik zou een nier afstaan om zélf te mogen beslissen hoeveel ik op wil geven voor een toekomst zonder dementie, in plaats van een commissie van hoogleraren die om mij te beschermen alles verbiedt. De baten: nada, noppes, nul. De kosten: mijn laatste sprankje hoop.

Tot zover de ethiek. Wat zou jij over hebben voor zo’n wonderpil?

Ik schreef deze column voor Alzheimer Nederland.

Psychologie Magazine #5 – In hoger beroep

Veertien mensen stierven tijdens deelname aan een medisch experiment, stond laatst in de krant. Meteen schoot door mijn hoofd: zal ik de volgende zijn? Gespannen las ik verder. In de meeste gevallen bestaat er geen oorzakelijk verband, stelt de Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek, die daar streng toezicht op houdt. Gelukkig maar, dacht ik nog.
Nu ben ik op het ministerie in Den Haag, om in beroep te gaan bij diezelfde CCMO. Even vraag ik me af of ik daar goed aan doe. Ben ik zo’n wanhopige patiënt geworden die ieder perspectief verloren is en zich aan de laatste strohalm vastklampt tegen beter weten in?
Drie jaar geleden liet de klinisch geneticus mij geen enkele hoop. De kans dat ik ziek zal worden is nabij 100%. Tot nu toe zijn alle studies naar een geneesmiddel mislukt en om deel te nemen aan nieuwe ben ik te jong. Mijn tijdbom tikt en daar is niets tegen te doen. Of misschien toch wel?
De meeste medicijnen worden uitgetest op ouderen die dementerend zijn. Dat is als het blussen van een woning die in lichterlaaie staat. Reeds ontstane schade is niet te herstellen en de brand blijkt veel eerder te beginnen dan men ooit had gedacht. Het vuur in onze hersenen moet worden gestopt voordat het start.
Daarvoor blijken families zoals die van mij de ideale onderzoeksobjecten. Of en zelfs wanneer we ziek gaan worden is nauwkeurig te voorspellen en geen gevolg van ouderdom. Briljante wetenschappers zetten zich in, een potentiële wonderpil ligt klaar en de perfecte proefkonijnen staan te popelen. Uniek is dat we ‘blind’ mogen meedoen; zonder zélf te hoeven weten wat de uitslag van onze dna-test zal zijn. Voor deelname volstaat een risico van 50 procent.
Een veelbelovend onderzoek gaat wereldwijd van start. Van de Verenigde Staten tot het Verenigd Koninkrijk, van Argentinië tot Canada en van Italië tot Mexico. Maar niet in Nederland. Hier keurde de medisch-ethische toetsingscommissie het af.
Niet omdat het onverantwoord is, niet omdat het te gevaarlijk is, niet omdat men voor mijn leven vreest. Nee, het is ‘te zwaar’. De belasting zou ‘niet opwegen tegen de voordelen van de mogelijk gunstige effecten’. Ik las het met verbijstering en ongeloof. In het buitenland is het uitvalspercentage juist uitzonderlijk laag.
Wat is ‘de zwaarte’ van een periodieke pet-scan of een ruggenprik, vergeleken bij het vroegtijdige verliezen van familieleden die geen schijn van kans hebben gehad, terwijl je bang bent voor je eigen lot en machteloos moet wachten wat de toekomst nog in petto heeft, voor jou, een broer of een zus, om nog maar te zwijgen van de generatie die volgt?
Ik begrijp heel goed hoe microscopisch klein de kans is dat deze studie tot een doorbraak leidt. Maar de kans dat dit in mijn familie voorkomt was dat óók. Bovendien, wat is het alternatief? Er bestaat nog geen behandeling. Hoeveel waarde hebben dan ‘de voordelen van de mogelijk gunstige effecten’, voor mij, voor jou, voor iederéén die oud wil worden zonder dementie?
Daarom ben ik hier vandaag, samen met wetenschappers en familieleden om het negatieve oordeel aan te vechten bij de CCMO. ‘Ik denk niet dat wij ons voor kunnen stellen hoe dit voor jullie is,’ constateert een van de professoren. En toch is hún taak om te beslissen voor ons. Om ons te beschermen en bovenal te handelen in ons belang.
Het is heftig, heel heftig om in een hoorzitting te vertellen wat deze ziekte inhoudt voor ons en wat dit onderzoek betekent voor onze families, als alle argumenten vóór worden omgedraaid tot argumenten tegen. Juist de bereidwilligheid om bij te dragen aan de wetenschap – zelfs als wij daar zelf geen baat bij zouden hebben – blijkt een reden om ons ‘te beschermen tegen onszelf’.
Het recht om zelf te kiezen wat al dan niet ‘te zwaar’ is voor mij, het recht dat ik vroegtijdig zal verliezen als gevolg van dementie, dat recht wordt nu ter discussie gesteld. Door een commissie die als taak heeft om datzelfde recht te respecteren. Hoe ethisch is dat?
De uitspraak volgt 17 mei.

‘De laatste menselijke vrijheid,’ aldus de Oostenrijkse psychiater Victor Frankl, ‘is de keuze om onder alle omstandigheden zelf te bepalen wat je houding is, hoe je daarmee om wilt gaan.’ Of in de woorden van filosoof Friedrich Nietzsche: ‘Wie een waarom heeft om voor te leven, kan bijna elk hoe verdragen.’ Zingeving is onlosmakelijk verbonden met geluk.
Later blijkt dit de eerste keer te zijn, dat ‘patiënten’ zélf hun eigen belangen mogen behartigen in een beroep tegen een medisch-ethische commissie. Hoe confronterend het ook is om dat te doen, voor mij voelt dat als een erkenning van mijn recht – en daarmee al een doorbraak op zichzelf.
Wat het uitspraak ook mag worden, daar ben ik dankbaar voor.

Vorige keer: hoe heeft dit mijn leven veranderd?

Dit stuk schreef ik voor Psychologie Magazine.

Moed der wanhoop

Wie, vraag ik me af, van de mensen in mijn omgeving neemt op zaterdagnacht tussen tien en twaalf deel aan een webinar? Niemand, denk ik, naar boven afgerond nul. En toch staar ik naar mijn laptop, samen met mensen van over de hele wereld, van de Verenigde Staten tot aan Mexico en zelfs een man uit Zweden. En het is niet eens leuk.
Het is van levensbelang.
DIAN is een soort geheim genootschap van families zoals de onze, die geteisterd worden door een zeldzame vorm van dementie, die begint op jonge leeftijd en dominant erfelijk is. Het liefst praten we daar niet over. Ermee omgaan is al moeilijk genoeg. Velen van ons zijn lid op voorwaarde dat onze namen onbekend en onze gezichten onzichtbaar zullen blijven.
Ook ik ben drager van een genmutatie die ervoor zorgt dat ik de ziekte van Alzheimer krijg zodra ik begin vijftig zal zijn.
Vergeleken bij meesten aan de lijn heb ik ‘geluk’. ‘Gemiddeld start de erfelijke variant al rond de vijfenveertigste,’ legt een van de wetenschappers uit. Soms zelfs nog veel eerder. ‘In onze familie,’ vertelt een vrouw uit de VS, ‘begint het al bij dertigers’.
En dan bedoel ik niet bij één, maar bij de helft van onze bloedverwanten. Kinderen hebben 50% kans om rond dezelfde leeftijd ziek te worden als hun ouder. En er is niets tegen te doen, geen enkel medicijn om alzheimer te voorkomen, te genezen of zelfs maar te vertragen.
Weten wat je te wachten staat is een zware last om te dragen. We gaan de confrontatie dan ook liever uit de weg. Desondanks kijken we met z’n allen naar een grafiek die in neergaande lijnen onze korte levensloop en steile lijdensweg voorspelt. Omdat we iets willen, omdat we iets kunnen, omdat we iets móéten doen.
De anonieme mensen, die ik wel hoor maar niet kan zien, zijn de dapperste die ik ooit heb ontmoet. Eens in de vier weken krijgen zij een injectie of infuus van een experimenteel medicijn. Om de zoveel maanden reizen ze naar ziekenhuizen af voor meerdaagse cognitieve tests, scans met radioactieve stoffen en pijnlijke ruggenprikken. Ze kiezen ervoor om het monster van hun allergrootste angst in de ogen te zien.
Is dat wat ze bedoelen met ‘de moed der wanhoop’? Hoe onvoorstelbaar sterk moet je zijn om zo’n groot deel van de kostbare tijd die voor je ligt, te doneren aan de wetenschap.
De man uit Zweden vraagt waar hij mee kan doen aan een onderzoek van DIAN. Hij is zo gedreven dat hij desnoods bereid is naar het buitenland te pendelen. Alles, om maar niet weerloos af te hoeven wachten.
Dus wonen we bij nacht en ontij dit webinar bij. Ik als deelnemer aan een nieuwe studie die binnenkort in Amsterdam van start zal gaan, zij als deelnemers aan de eerste preventie-proef ooit, die al enige tijd in het buitenland loopt.
Ze weten niet of ze een placebo krijgen of een medicijn. Ze weten niet of het effect zal hebben. Ze weten niet of het letterlijk hun bloed, zweet en tranen waard zal zijn. Wellicht, misschien, waarschijnlijk is het voor hun te laat. Toch houden ze vol, één infuus per maand, test na scan na prik, jaar in jaar uit. In stilte, onbekend en onzichtbaar, strijden ze voor een toekomst.
Ook al was ik nu duizend keer liever in de kroeg geweest, tegelijkertijd voel ik waardering, bewondering en dankbaarheid voor deze bevlogen, toegewijde wetenschappers en deze onverschrokken, onzelfzuchtige familieleden.
Want zelfs voor iemand zonder erfelijke aanleg, is de kans om later dementie te krijgen 1 op 2 tot 3. En als het lukt, als we met DIAN een doorbraak vinden, werkt die waarschijnlijk voor ons allemaal, voor jong- én ouddementerenden. Voor mij – en ook voor jou.

 

Wacht jij het af? Of wil je meer… Doe mee en doneer!

/6 Reacties